In Deutschland wenden Krankenkassen für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen inzwischen 8,46 Milliarden Euro im Jahr auf. Das ist ein überproportional hoher Anteil der gesamten Arzneimittelkosten der Gesetzlichen Krankenversicherung, obwohl in der Europäischen Union dafür nur eine begrenzte Zahl sogenannter Orphan Drugs zugelassen ist.
Die Summe erklärt, warum Orphan-Drugs-Kosten in der Gesundheitspolitik immer wieder Thema sind: Wenige, oft sehr teure Mittel behandeln kleine Patientengruppen, summieren sich aber zu einem zweistelligen Milliardenbetrag. Wie die Zahl zustande kommt und wie sie sich entwickelt hat, zeigt der Blick auf die Zulassungen der vergangenen zwei Jahre.
Wie hoch sind die Kosten für Orphan Drugs in Deutschland?
Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen erzielten 2024 in Deutschland einen Umsatz von 8,46 Milliarden Euro. Damit machten sie 13,7 % der Nettokosten aus, die die Gesetzliche Krankenversicherung insgesamt für Arzneimittel aufwendet. Gemessen an der geringen Zahl betroffener Patienten ist das ein überproportional hoher Anteil.
Wie hat sich die Zahl der zugelassenen Mittel entwickelt?
In der Europäischen Union sind Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen zentral zugelassen, aktuell sind es 164. Im Februar 2024 waren es noch 152 Mittel. Seitdem hat sich die Zulassungslage spürbar verändert, in beide Richtungen.
- 43 Arzneimittel kamen seit Februar 2024 neu zur zentralen Zulassung in der EU hinzu.
- 18 Arzneimittel verloren im selben Zeitraum ihre Marktexklusivität.
- Zulassungsinhaber zogen in 5 Fällen den Orphan-Status ihrer Mittel zurück.
- 8 Arzneimittel verfügen inzwischen über keine gültige Zulassung mehr.
Unterm Strich wächst die Zahl der verfügbaren Mittel also, auch wenn einzelne Präparate den Markt wieder verlassen. Das erklärt, warum die Gesamtkosten trotz einzelner Rückzüge weiter steigen.
Wie viele seltene Krankheiten bleiben unbehandelt?
Nach Angaben des europäischen Referenzportals Orphanet sind bislang rund 6.600 seltene Erkrankungen molekular beschrieben. Für nur 12 % davon existiert in der EU mindestens eine zugelassene Behandlungsmöglichkeit. Die 164 zugelassenen Orphan Drugs decken damit nur einen kleinen Teil des bekannten Krankheitsspektrums ab.
Für den Großteil der seltenen Erkrankungen fehlt bis heute eine zugelassene Therapie. Das erklärt, warum die Kosten pro zugelassenem Mittel so hoch ausfallen: Die Entwicklungsaufwendungen verteilen sich auf vergleichsweise wenige Präparate und noch weniger Patienten.
